PCNSL 환자의 다수는 60대 이상의 고령층으로, 질환 특성상 T세포 기능 저하, 항원제시능 감소, 조혈계 기능 약화 등 “면역노화”가 급속히 누적된다. 이로 인해 기존 고용량 항암요법의 적용이 제한되고 재발률이 매우 높아, 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종은 뚜렷한 표준치료가 없는 대표적 미충족 수요 영역으로 꼽힌다.
포셀티닙은 BTK, TEC, BMX 등 다중 키나아제(MULTI-TEC)를 선택적으로 억제하는 기전으로, 기존 BTK 억제제 대비 넓은 타겟 범위, 높은 뇌 투과율, 낮은 부작용 프로파일을 동시에 갖춘 것이 강점인 저분자 화합물이다.
본 발표는 포셀티닙, 레날리도마이드, 리툭시맙 병용요법에 대한 안전성 리드인 데이터(6명)를 담고 있으며 용량제한독성(DLT)은 관찰되지 않았고 Grade 3/4의 이상 반응은 2명의 환자에게 발생하였으나 부작용으로 인한 치료 중단 사례는 없어 양호한 안전성을 확인했다.
노보메디슨 관계자는 “R/R PCNSL은 고령과 면역기능 저하가 복합적으로 누적된 난치성 질환으로, 기존 치료 전략만으로는 생존 개선에 한계가 있었다”며, “포셀티닙의 다중 키나아제 억제 기전과 CNS 투과 특성은 이러한 병태생리에 적합한 새로운 치료 옵션이 될 수 있을 것”이라고 전했다.
포셀티닙은 올해 2월에는 희귀의약품으로 지정되었고 6월에는 국가신약개발사업단(KDDF)의 임상지원과제에 최종 선정돼 2상 임상 비용을 지원 받아 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종 환자를 대상으로 하는 임상 2상 시험을 진행 중이다.
노보메디슨은 1만4000명 규모의 CHIP 기반 유전체 데이터를 바탕으로 면역노화 연구 및 면역노화로 인한 혈액암 및 혈액질환의 정밀의학 치료제를 개발하는 후기 임상단계 바이오텍이다.
