[이데일리 김새미 기자] 바이젠셀(308080)은 개발 계획 변경에 따라 급성골수성백혈병(AML) 치료제 파이프라인인 ‘VT-Tri(1)-A’(VT-Tri-202)의 임상 1상을 조기 종료한다고 25일 공시했다.

이는 지난 2022년 첫 환자 등록 후 4년 만에 임상 종료를 결정한 것이다. 회사는 최근까지 AML CTL치료제인 VT-Tri(1)-A의 임상1상 코호트3를 진행해 왔다.

VT-Tri(1)-A는 AML 특이 항원인 WT1, Survivin, TERT를 인식해 암세포의 사멸을 유도하는 CTL치료제이다. 해당 임상시험은 재발 및 불응성 AML 환자에서 동종 조혈모세포 이식 이후 ‘VT-Tri(1)-A’ 투여에 따른 안전성을 평가하기 위해 수행됐다.

코호트 1과 2에서는 중대한 약물이상반응(ADR)이 발견되지 않았으나 코호트 3 진행 중 1건의 3등급 이식편대숙주질환(GvHD) 부작용이 발생했다. 바이젠셀 관계자는 “환자 본인의 혈액에서 유래한 VT-EBV-N과는 달리, 조혈모세포 공여자의 혈액을 사용하는 제품의 특성으로 인해 발생한 것으로 추정하고 있다”고 설명했다.

바이젠셀은 코호트 3 추가 등록을 통해 독성 반응을 재평가하는 것의 실익이 크지 않다고 판단했다. 공여자 혈액 유래 CTL 치료제의 특성상 GvHD 추가 발생 가능성을 배제할 수 없고, 환자 모집의 높은 난이도와 막대한 추가 개발 비용을 고려할 때 조기 종료가 가장 합리적이라는 결론을 내렸다.

회사는 이를 통해 절감된 자원을 상업화가 임박한 ‘VT-EBV-N’과 차세대 동력인 ‘iPSC 유래 CAR-NK 세포치료제’ 개발에 집중 투입할 예정이다. VT-EBV-N은 임상 2상에서 1차 평가지표인 2년 무질병생존율(DFS) 개선에 통계적 유의성을 충족시키며 조건부허가 신청의 근거를 마련했다.

기평석 바이젠셀 대표는 “이번 임상 조기 종료는 주주가치 제고와 지속 가능한 성장을 위해 반드시 필요한 결정이었다”며 “자원의 효율적 활용을 통해 핵심 파이프라인인 VT-EBV-N의 상업화에 모든 역량을 쏟아 붓겠다”고 강조했다.

이어 기 대표는 “내달 중국 쑤저우에서 개최되는 ‘바이오차이나’(BIOCHINA 2026)을 기점으로 글로벌 라이선스 아웃 논의를 본격적으로 추진할 것”이라며 “기술 매출의 조기 실현과 조건부 품목허가를 통해 가시적인 성과를 내겠다”고 덧붙였다.