9일 젬백스가 발표한 임상결과에 따르면, CSR에서는 앞서 확보된 안정성 외에도 PSP질환의 주요 증상인 인지능력, 안구운동능력, 사지운동능력에서 모두 확실한 증거가 되는 P-value(값)를 확보함에 따라 세계 첫 PSP 치료제 개발 성공에 한발 더 다가갈 수 있게 됐다.
72주간 진행된 국내 2상 연장 임상시험은 선행 임상시험(24주)과 연장 임상시험(48주)을 진행됐으며, 외부 대조군과의 비교 분석 결과 및 세부 분석을 통해 의미 있는 결과들이 CSR에 담긴 것으로 전해졌다.
리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군을 대상으로 인지기능(Mentation)을 확인한 결과 선행 임상 위약군 대비 저용량 투여군에서 통계적으로 유의미한 차이를 보인 것으로 나타났다.
또한 T-test 에서도 GV1001 선행 임상 저용량 투여군은 인지기능(Mentation), 안구운동(Ocular Motor), 사지운동능력(Limb Motor) 등이 위약군 대비 통계적 유의성(p-value<0.05)을 보인 것으로 확인돼 PSP 치료제의 가능성을 확인했다.
특히 점수가 올라갈수록 악화하는 것을 의미하는 인지기능(Mentation) 부문에서 GV1001은 저용량 투여군이 단순 평균 점수로 시작점 대비 0.56점이 감소되는 개선 효과도 나타나 이번 CSR을 통해 젬백스는 다양한 P값을 확보하게 됐다.
이같은 임상 결과에 대해 관련 업계에서도 긍정적인 평가를 내놓고 있다.
임상업계 한 전문의는 “PSP에 대한 연구는 지난 수십년간 진행돼 왔지만 다국적제약사들도 특별한 성과를 내지 못했던 분야”라며 “이번 연구결과를 통해 많은 환자들에게 새로운 치료옵션이 되기를 바란다”고 전했다.
PSP 환자의 한 보호자도 “PSP라는 병은 환자는 물론이거니와 그 가족들에게도 정말 고통스러운 질병”이라며 “하루 빨리 신약이 허가되서 수많은 PSP 환자와 그 가족들이 병마의 고통에서 벗어나기를 희망한다”고 덧붙였다.
PSP는 아직까지도 마땅한 치료제가 없다. 이로인해 환자와 그 가족들은 여전히 고통속에서 버티고 있는 실정이다. 따라서 이번 젬백스의 연구 성과가 PSP치료의 새로운 패러다임을 제시할 수 있을지에 많은 이목이 쏠리고 있다.
젬백스 관계자는 “CSR을 통해 좋은 결과를 얻은 만큼 향후 FDA등 글로벌 규제 당국의 허가도 원활히 진행 될 것”이라며 “이와함께 국내외 투자유치 확대와 글로벌 파트너사와의 협력도 더욱 촉진하는 계기가 될 것”이라고 말했다.
