[이데일리 신하연 기자] 정밀 표적항암제 개발 전문기업 보로노이(310210)는 3세대 EGFR 저해제인 타그리소(성분명 오시머티닙) 복용 후 발생하는 대표적 내성 변이인 EGFR C797S 환자들을 대상으로 한 유의미한 임상1상 결과를 발표했다고 20일 밝혔다.

지난 17일 미국 샌디에이고에서 열린 미국 암 연구학회(AACR2026)에서 진행한 보로노이의 포스터 발표에 따르면 다수의 표적 치료 경험이 있는 EGFR C797S 변이 비소세포폐암 환자 8명 중 7명에게서 종양 크기가 30% 이상 감소하는 부분관해(PR)가 확인됐다. 특히 유효 용량인 160mg 이상을 투약한 환자군 6명 전원이 부분관해를 보이며 ‘객관적 반응률(ORR) 100%’라는 고무적인 수치를 기록했다.

또한, 1~3세대 EGFR 표적치료제에 불응한 EGFR 변이 비소세포폐암 환자군에서도 일관된 임상적 효과가 관찰됐다. 기존 치료제인 타그리소의 경우 EGFR T790M 음성 환자에서 무진행생존기간(mPFS)이 약 4개월 수준에 그치는 것으로 알려진 반면, VRN11은 절반 이상의 환자가 치료를 지속 중인 것으로 나타나 기존 데이터를 상회할 가능성이 제시됐다.

더불어 데이터 컷오프 기준 유효용량 160mg이상 투약한 환자 총 31명 중 30명에서 질병이 통제(DCR 96.8%)되고 있음이 확인됐으며, 일부 환자는 1년 이상 장기 투약을 유지하고 있는 것으로 나타났다.

안전성 데이터 역시 독보적이다. 10mg부터 480mg까지의 용량 범위에서 투약한 65명의 환자 중 약물 관련 3등급 이상의 중증 이상반응은 단 1건에 그쳤다. 특히 320mg 이상의 고용량 투약 환자군에서는 약물 관련 3등급 이상의 이상반응이 전혀 발생하지 않았다.

또한 1년 가까이 장기 투약한 다수의 환자 데이터도 포함돼 있어 장기 복용에 대한 근거 역시 확인됐다. 이는 기존 EGFR 표적치료제(TKI)들이 가진 부작용 한계를 극복한 결과로, 우수한 내약성을 바탕으로 향후 장기 복용 및 병용 요법에서의 경쟁력을 확보했다는 평가다.

보로노이는 이번 결과를 토대로 EGFR C797S 변이 환자 대상의 임상 1b/2상 코호트를 연내 개시할 계획이다. 현재 승인된 치료제가 없는 시장 상황을 고려해, 임상 2상 데이터를 기반으로 한 가속 승인(Accelerated Approval) 획득을 목표로 하고 있다.

보로노이 관계자는 “이번 AACR 발표는 VRN11이 타그리소 내성 환자들에게 새로운 희망이 될 수 있음을 과학적으로 증명한 것”이라며 “올해 진행될 임상 1b/2상에서는 치료 경험이 없는(Treatment-naive) EGFR 변이 환자 대상 코호트도 병행하면서 VRN11을 1차 치료 옵션으로 확장하는 개발 전략을 본격화할 것”이라고 전했다.