이엔셀은 삼성서울병원에서 EN001의 첫 환자 투여를 안전하게 마쳤다고 19일 밝혔다. 오는 21일에는 강동경희대병원에서 두 번째 환자 투여도 진행할 예정이다.
회사는 이번 임상 2a상을 EN001 조기 상업화를 위한 핵심 분기점으로 보고 있다. EN001은 첨단바이오의약품으로 분류되는 세포치료제 후보물질로, 현재 근본적 치료제가 없는 희귀질환 CMT1A를 적응증으로 한다. 향후 임상 2상에서 안전성과 유효성이 확인될 경우 조건부 품목허가를 통한 조기 상업화 전략도 추진할 계획이다.
주요 평가지표는 24주 시점의 CMT 신경병척도 변화량이다. 이를 통해 반복 투여 효능과 용량 반응성을 구체적으로 검증한다는 방침이다.
EN001은 이엔셀의 핵심 플랫폼 기술인 ‘ENCT(ENCell Technology)’ 기반의 동종 탯줄 유래 초기 계대중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. 세포 노화를 최소화하고 재생 관련 인자 분비를 극대화하도록 설계됐으며, 손상된 말초신경의 수초 재생과 기능 회복을 유도하는 기전을 갖췄다는 설명이다. 앞선 임상 1b상에서는 안전성과 유효성 신호를 확보한 바 있다.
이엔셀 관계자는 “이번 첫 투여는 CMT 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제시하기 위한 의미 있는 첫걸음”이라며 “고품질 GMP 생산 역량과 독자적 배양 기술을 기반으로 임상 개발 속도를 높이고 EN001의 조기 상업화 가능성을 높이는 성과를 만들어내겠다”고 말했다.
한편 이엔셀은 최근 근감소증 치료제 임상 계획 변경 승인을 획득하는 등 CMT 외에도 다양한 근육계 난치성 질환으로 파이프라인을 확대하고 있다.
