이엔셀은 지난 13일부터 16일까지 네덜란드 마스트리흐트에서 열린 ‘2026 PNS 연례학술대회(PNS Annual Meeting)’에서 CMT 치료제 EN001의 임상 1a·1b상 통합 결과를 발표했다고 16일 밝혔다.
글로벌 말초신경학회서 EN001 임상성과 발표. (사진=이엔셀)
EN001은 CMT 타입1 환자를 대상으로 개발 중인 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 기반 치료제다. CMT는 유전성 말초신경질환으로 근력 및 감각 저하, 보행 장애 등이 점진적으로 악화되는 대표적인 희귀질환이다.
이번 발표에서는 최근 종료된 임상 1b상을 포함해 CMT 타입1 환자 18명을 대상으로 확인한 안전성과 탐색적 유효성 데이터가 공개됐다.
회사에 따르면 EN001 투여군에서는 용량제한독성(DLT)과 주입 관련 반응(IRR), 중대한 이상반응(SAE)이 관찰되지 않아 양호한 안전성을 확인했다.
탐색적 유효성 평가에서는 CMT 질환 중증도를 나타내는 ‘CMTNSv2’ 지표에서 개선 신호가 확인됐다. 통합 분석 결과 평균 기저점수 약 18점에서 최대 반응 시점 평균 6.2점 감소가 관찰됐다.
CMT는 자연 경과상 CMTNSv2 점수가 매년 약 0.5점씩 악화되는 진행성 질환으로 알려져 있으며, 통상 1~2점 변화도 임상적으로 의미 있는 것으로 평가된다. 회사 측은 이번 결과가 질병 진행을 장기간 늦출 가능성을 보여주는 탐색적 데이터라고 설명했다.
이엔셀 관계자는 “PNS 연례학술대회는 말초신경질환 분야의 주요 국제학회로, EN001-CMT 임상 성과가 발표에 선정됐다는 것은 개발 현황과 임상적 가능성을 글로벌 전문가들과 공유해 글로벌 시장에서 주목받는 중요한 계기가 될 것”이라며 “최근 종료한 임상 1b상까지 포함해 EN001의 양호한 안전성과 탐색적 효능 신호를 확인한 만큼, CMT 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있도록 후속 임상개발에 속도를 내겠다”고 말했다.
