[이데일리 이혜라 기자] 이엔셀(456070)은 미국 샌디에이고에서 열린 세계 최대 규모 바이오 산업 행사 ‘2026 바이오 인터내셔널 컨벤션(BIO International Convention, 이하 BIO USA)’에 참가해 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 후보물질 ‘EN001’의 글로벌 파트너링 논의를 진행했다고 1일 밝혔다.

이엔셀은 이번 행사에서 글로벌 제약·바이오 기업, 희귀질환 전문 기업, 지역 파트너 후보 등 20여개 기업과 비즈니스 미팅을 진행했다. 미팅에서는 EN001의 임상 개발 현황과 기술적 차별성, CMT 치료제 시장에서의 사업화 가능성, 지역별 개발 협력 방안 등이 논의됐다.

해외 기업들은 EN001의 임상 결과에서 확인된 고무적인 ‘CMTNSv2(Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2)’ 점수 감소에 높은 관심을 나타냈다고 회사측은 전했다. CMTNSv2는 CMT 환자의 신경학적 기능과 질환 진행 정도를 평가하는 주요 지표로, 점수 감소는 임상적 개선 가능성을 보여주는 핵심 지표다.

EN001은 이엔셀의 독자적 세포 제조 플랫폼 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 기반으로 개발 중인 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료제다. ENCT는 세포 노화를 억제하고 재생 관련 인자 분비를 강화하도록 설계된 플랫폼 기술이다. EN001은 손상된 말초신경 부위에서 재생 인자 분비와 수초 재생을 유도해 신경 기능 회복을 목표로 한다.

CMT는 말초신경 이상으로 근력 저하, 감각 저하, 보행 장애 등이 점진적으로 나타나는 희귀 유전질환이다. 현재 질환 진행을 근본적으로 억제할 수 있는 치료제가 제한적인 대표적 미충족 의료 분야로 꼽힌다.

EN001은 현재 국내에서 CMT1 환자를 대상으로 임상 2a상을 진행 중이다. 이엔셀은 이번 임상을 통해 반복 투여에 따른 안전성과 유효성, 적정 용량 등을 평가하고 있으며, 향후 미국·일본·유럽 등 주요 시장에서 개발 파트너십, 기술 협력, 지역별 라이선싱 가능성을 검토할 계획이다.

EN001은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 CMT 적응증에 대한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받은 바 있다. 희귀의약품 지정은 임상 개발, 인허가 전략, 상업화 과정에서 제도적 지원을 받을 수 있는 기반으로, EN001의 해외 개발 가능성을 뒷받침하는 요소다.

이엔셀 관계자는 “이번 BIO USA에서는 EN001의 임상 데이터와 CMT 치료제로서의 사업성에 대한 해외 기업들의 관심을 확인할 수 있었다”며 “희귀질환 치료제 개발 기업으로서 EN001의 임상적 가치와 사업화 가능성을 실질적인 성과로 이어가겠다”고 말했다.