[이데일리 김새미 기자] SK바이오팜(326030)이 미국 바이오헤이븐(Biohaven)의 후기 임상 단계 뇌전증 신약 후보물질 ‘오파칼림’(Opakalim·BHV-7000)을 최대 약 1조1000억원에 도입한다. '세노바메이트'에 이어 뇌전증 분야에서 글로벌 파이프라인을 확대하기 위한 대규모 투자다.

SK바이오팜은 바이오헤이븐 바이오사이언스 아일랜드(Biohaven Bioscience Ireland Limited)와 오파칼림을 비롯한 칼륨채널(Kv7) 활성화제 화합물과 ‘Kv7 디스커버리 플랫폼’에 대한 전 세계 독점 라이선스 계약을 체결했다고 26일 공시했다.

계약 규모는 최대 7억9500만달러(약 1조996억원)다. 이 중 반환 의무가 없는 계약금이 4억달러(약 5532억원)에 달한다. 거래 종결 시 3억5000만달러를 지급하고 종결일로부터 1년 뒤 5000만달러를 추가 지급한다.

개발·허가 단계에 따라 지급하는 마일스톤은 최대 3억9500만달러(약 5463억원)다. 오파칼림에 최대 3억3500만달러, 기타 Kv7 활성화제 화합물에 최대 6000만달러가 각각 책정됐다. 상업화 이후에는 제품 순매출 구간에 따라 별도 경상기술료(로열티)도 지급한다.

전체 계약 규모는 SK바이오팜의 지난해 연결 매출액의 156%에 해당한다. 특히 확정적으로 지급하는 계약금만 5532억원에 달한다. 이는 후기 임상 단계 뇌전증 후보물질에 대한 대규모 베팅으로 풀이된다.

오파칼림은 신경세포의 과도한 흥분을 조절하는 Kv7.2·Kv7.3 칼륨채널을 선택적으로 활성화하는 경구용 뇌전증 신약 후보물질이다. 바이오헤이븐은 기존 또는 개발 중인 일부 항경련제와 달리 GABA 수용체 활성을 최소화해 어지럼증이나 졸림 등 중추신경계 부작용을 줄일 가능성을 차별점으로 제시하고 있다.

현재 난치성 부분발작 환자를 대상으로 글로벌 임상 2/3상 ‘RISE2’와 ‘RISE3’가 진행되고 있다. 바이오헤이븐은 지난 6월 RISE3 환자 모집을 완료했으며 올해 하반기 톱라인 결과를 공개할 예정이다. RISE3는 오파칼림 50㎎·75㎎과 위약을 비교해 28일 평균 발작 빈도 변화를 평가한다.

앞서 바이오헤이븐이 공개한 부분발작 공개연장시험(OLE)에서는 오파칼림 75㎎을 하루 한 차례 투여한 환자의 54%가 연속 6개월 구간에서 투여 전보다 발작 빈도가 50% 이상 감소했다. 다만 해당 결과는 위약 대조 없이 진행된 공개연장시험 데이터인 만큼 임상 2/3상에서 유효성을 최종 확인해야 한다.

이번 계약에는 오파칼림뿐 아니라 바이오헤이븐이 보유한 다른 Kv7 활성화제 화합물과 신규 후보물질을 발굴할 수 있는 Kv7 디스커버리 플랫폼의 전 세계 독점권도 포함됐다. 단일 신약 도입을 넘어 향후 Kv7 계열 파이프라인을 자체적으로 확장할 기반까지 확보한 셈이다.

개발 연속성을 위해 현재 진행 중인 임상시험은 바이오헤이븐이 계속 수행하되 관련 비용은 SK바이오팜이 부담한다. 거래 종결은 미국 하트-스콧-로디노(HSR) 반독점개선법에 따른 심사 완료 등 선행조건 충족을 전제로 한다.

한편 SK바이오팜은 이날 오후 2시 서울 웨스틴 조선호텔에서 기자간담회를 열고 오파칼림 도입 배경과 향후 개발·상업화 전략 등을 설명할 예정이다.