[이데일리 한광범 기자] 식품의약품안전처가 희귀 질환인 ‘알파-만노사이드축적증’ 치료제인 ‘람제데주10밀리그램(성분명 벨마나제알파)’을 12일 허가했다. 그동안 국내에 허가된 치료제가 없었던 환자들에게 새로운 치료 기회가 열릴 전망이다.



알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적돼 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다.

이번에 허가된 람제데주는 유전자재조합 기술로 만든 효소 보충제로, 환자에게 부족한 분해효소를 직접 채워줘 장기 내 노폐물 축적을 막고 증상을 완화한다. 종전에는 알파-만노사이드축적증 환자에 대한 허가된 치료제가 없었으나 이번 허가에 따라 해당 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.