(사진=제미나이 생성)
◇로킷헬스케어, “4주 완전 발모” 역노화 기술 인체임상 3월 개시
로킷헬스케어는 투여 4주 만에 완전 발모를 확인한 역노화 기술로 세계 최초 ‘천연물 PBM 후생유전학’ 특허를 출원하고 오는 3월부터 인체임상에 공식 착수한다고 밝혔다.
이번 성과는 빛에 반응해 생체 활성을 조절하는 광 생물 변조(PBM, Photobiomodulation) 기전을 적용한 것으로, 로킷헬스케어가 지난 4년간 주력해 온 ‘역노화’(Reverse Aging) 프로젝트의 핵심 결과물이다. 단순히 증상을 개선하는 수준을 넘어, 노화된 모낭의 미세환경을 젊은 상태로 되돌리는 후생유전학적 역노화 기술을 담고 있다.
기존 탈모 치료제가 남성 호르몬이 모낭을 공격하지 못하도록 ‘막는’(Block) 방식이었다면, 로킷헬스케어의 새로운 역노화 기술은 잠든 모낭 세포를 ‘깨우는’(Wake up) 방식이라는 점이 가장 큰 차이점이다.
특히 동물 모델을 대상으로 진행한 전임상 시험 결과가 압도적이다. 해당 천연 후보물질을 적용한 실험군에서 투여 4주 차에 완전한 발모(Full regrowth)가 확인됐다. 이는 피부 표면에서 시작된 긍정적 변화가 모낭 깊숙이 전달돼 신체 내 잠재돼 있는 조직의 재생력을 복구하는 후생유전학적 재생 패턴이 뚜렷하게 나타난 결과로, 기존 치료제 대비 월등히 빠른 속도다.
이번 연구는 안전성 측면에서도 기존 치료제와 차별화된다. 현재 시장을 점유한 다수의 탈모 치료제는 호르몬 억제 기전에 의존해 성기능 저하 등 다양한 부작용 우려가 있는 반면 로킷헬스케어의 솔루션은 안전성이 높은 천연물질을 활용한다.
이 천연물질은 마치 세포가 광합성 효과를 내는 것처럼 표피부터 모낭까지 정상적인 신호 전달 체계를 회복시키며, 모낭세포의 폭발적인 분열을 유도하는 후생유전학적 방식으로 발모를 돕는다.
로킷헬스케어 관계자는 “이번 성과는 인위적인 호르몬 제어가 아니라, 천연물질과 첨단 PBM 기술을 결합해 피부와 모낭 조직의 후생유전학적 재생을 발현시키는 진정한 의미의 ‘역노화 기술력’을 입증한 것”이라며 “특히 4주 만에 완전 발모라는 전임상 결과는 이 기술의 상용화 가능성과 파급력을 보여주는 강력한 증거”라고 밝혔다.
◇종근당, 듀피젠트 바이오시밀러 유럽 최초 임상 1상 승인
종근당은 유럽의약품청(EMA) 및 영국 의약품규제청(MHRA)로부터 듀피젠트(성분명 두필루맙, Dupilumab) 바이오시밀러 ‘CKD-706’이 유럽 최초로 임상 1상 승인을 받았다고 14일 밝혔다.
이번 승인으로 종근당은 유럽에서 건강한 성인을 대상으로 CKD-706과 오리지널 품목인 듀피젠트와의 약동학적 동등성을 입증하고 약력학, 안전성, 면역원성을 비교하는 임상을 진행할 예정이다.
듀피젠트는 인간 단클론항체로, 제2형 염증 반응에 관여하는 인터루킨(IL)-4 및 인터루킨(IL)-13이 공통으로 사용하는 수용체(IL-4Rα)에 결합하여 해당 신호 전달 경로를 억제하는 기전의 바이오의약품이다.
이 약물은 현재 미국 식품의약국(FDA) 기준으로 아토피 피부염, 천식, 만성 비부비동염, 호산구성 식도염, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 등 8개 적응증에 대해 승인받았으며 지속적인 적응증 확대를 통해 치료 영역을 넓혀가고 있다.
종근당 관계자는 “이번 유럽 임상 1상 승인을 통해 CKD-706의 글로벌 개발이 본격화됐다”며 “신속한 임상 진행으로 듀피젠트와의 동등성을 조기에 입증하여 전 세계 염증성 질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.
듀피젠트의 전세계 매출은 2024년 약 20조원을 기록했으며, 2025년 약 24조원이 예상되는 등 큰 폭으로 성장하고 있다. 다양한 적응증 추가와 사용 연령 확대에 따라 2032년에는 약 28조원의 시장을 형성할 것으로 전망되고 있다.
◇한미 이중항체 면역항암제, 글로벌 임상서 초기 유효·안전성 확보
한미약품과 북경한미약품이 차세대 면역항암 혁신신약으로 공동 개발 중인 ‘BH3120’의 단독 및 MSD의 항 PD-1 면역항암제 ‘키트루다’ 병용 임상 1상에서 초기 유효성과 우수한 안전성을 확보하며 치료 잠재력을 확인했다.
한미약품은 지난달 10일부터 12일까지(현지시각) 영국 런던에서 열린 유럽종양학회 면역종양학 학술대회(ESMO Immuno-Oncology Congress 2025)에서 차세대 면역항암제 BH3120의 임상 경과를 포스터에 담아 발표했다고 13일 밝혔다.
BH3120은 하나의 항체가 서로 다른 두 개의 표적에 동시 결합하는 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 항암신약으로, 이를 통해 암세포만 공격하는 표적 항암치료와 면역세포를 활성화시키는 면역 항암치료를 동시에 가능하게 한다.
BH3120은 암세포 표면에 위치한 PD-L1과 면역세포 표면의 4-1BB를 동시에 타깃해 면역세포가 종양세포를 쉽게 인식하고 세포 사멸을 유도할 수 있는 ‘브릿지’(bridge) 역할을 수행하도록 설계됐다.
기존의 4-1BB를 타깃한 항체 후보물질들은 항암 효능 혹은 안전성 측면에서 한계점이 있지만, BH3120의 경우 다양한 전임상 연구를 통해 뛰어난 항암 효능뿐만 아니라 종양미세환경(TME)과 정상조직 사이에서 면역활성의 뚜렷한 디커플링(decoupling) 현상을 보여주며 효과적이고 안전한 항암제 개발 가능성을 입증했다.
이러한 전임상 연구 결과는 후속 연구에서도 일관되게 확인되며, BH3120의 임상 개발 가능성을 한층 견고하게 뒷받침하고 있다. 북경한미약품은 작년 4월 열린 미국암연구학회(AACR)에서 체내 작용 기전을 보다 심층적으로 규명하기 위한 다양한 비임상 연구를 수행한 결과를 발표했다.
해당 학회에서는 민감도가 높은 간독성 평가 모델에서 BH3120의 간독성 리스크를 평가한 연구와 스페로이드(Spheroid) 모델 내에서 BH3120이 면역 환경에 미치는 영향을 유전자 수준에서 분석한 결과가 공개됐다. 두 연구 모두 현재 진행되고 있는 임상 연구 결과를 해석하고 향후 개발 전략을 세우는데 중요한 인사이트를 제공할 것으로 기대된다.
현재 한국과 미국에서 면역항암제 등 표준치료제에 실패한 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 단독 요법뿐 아니라, 키트루다 병용 요법에 따른 안전성과 내약성을 평가하는 글로벌 임상 1상 시험이 진행되고 있다.
이번 학회에서 한미약품은 BH3120의 임상 연구 배경과 설계, 진행 현황 등을 상세히 공유했다. 임상 1상은 단독 및 병용 투여군 모두에서 용량 증량 파트가 계획대로 순조롭게 진행되고 있으며, 용량 제한 독성(DLT)은 발생하지 않아 임상에서의 안전성이 재차 확인됐다.
또 표준 치료제에 대해 치료를 실패한 일부 환자에서도 초기 항종양 활성이 관찰되면서, 기존 면역항암제 치료에 실패한 환자들에 대한 BH3120 치료 잠재력을 뒷받침하는 임상적 근거가 축적되고 있다.
노영수 한미약품 이사는 “BH3120 임상은 이중항체 면역항암제 기술이 글로벌 항암 시장을 주목받는 흐름 속에서 한미의 독자적 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 활용하는 첫 글로벌 임상 연구 프로젝트라는 점에서 전략적 의의가 크다”며 “기존 치료제의 한계를 극복하고, 치료 효과를 혁신적으로 높이는 차세대 면역항암제 개발을 목표로 안전성을 갖춘 신약의 완성도를 끌어올리는 데 최선을 다하겠다”고 말했다.
◇HK이노엔 ‘케이캡’, 미국 FDA 신약 허가 신청
HK이노엔의 위식도역류질환 신약 케이캡(K-CAB)이 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 신약 허가 절차에 본격 돌입했다.
HK이노엔은 미국 파트너사 세벨라 파마슈티컬스(Sebela Pharmaceuticals)의 계열사이자 소화기 의약품 전문 기업인 브레인트리(Braintree Laboratories)가 지난 9일(현지시간) 위식도역류질환 치료제 케이캡(성분명 테고프라잔, 이하 테고프라잔)의 신약 허가 신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 13일 밝혔다.
이번 NDA는 △비미란성 위식도역류질환(NERD) 치료 △미란성 식도염(EE) 치료 △미란성 식도염 치료 후 유지요법 등 세 가지 적응증에 대한 동시 승인을 목표로 한다.
이번 NDA 제출은 2000명 이상의 미국 환자가 참여한 핵심 3상 임상시험 ‘TRIUMpH 프로그램’에서 확보한 우월한 임상 데이터를 기반으로 이뤄졌다. TRIUMpH 임상시험에서 P-CAB 계열 테고프라잔은 다수의 평가지표에서 기존 치료제인 PPI 약물 대비 임상적 우월성을 입증했으며, 모든 평가지표는 사전에 규정된 계층적 다중 검정 절차에 따라 분석됐다.
비미란성 위식도역류질환 환자에서 테고프라잔은 24시간 가슴 쓰림이 없는 날의 비율에서 위약 대비 우월성을 보였으며(테고프라잔 100㎎: p<0.0001, 50mg: p=0.0006), 야간 가슴 쓰림이 없는 날의 비율과 위산 역류 증상이 없는 날의 비율에서도 위약 대비 우월성을 나타냈다.
또한 모든 등급(LA 등급 A~D)의 미란성 식도염 환자에서 테고프라잔은 2주 및 8주 시점 모두 PPI 계열인 란소프라졸 대비 통계적으로 유의미한 우월성을 보였다.(테고프라잔 100㎎: 2주 p<0.0001, 8주 p=0.0083).
특히 중증 환자(LA 등급 C, D)에서도 2주 및 8주 시점 모두에서 우월성을 입증해 중증 환자 치료에서의 차별적 가치를 확인했다(테고프라잔 100㎎: 2주 p<0.0001, 8주 p=0.0002).
24주 간의 미란성 식도염 치유 후 유지요법에서도 테고프라잔은 모든 환자군에서 PPI 계열 약물 대비 지속적인 치유 유지 효과에서 우월성을 보였다(테고프라잔 100㎎: p<0.0001, 50㎎: p=0.0145). 또한 중증 환자군에서도 치유 유지 및 가슴 쓰림 완화 효과가 뛰어난 것으로 나타났다.
세벨라는 올해 예정된 주요 학회에서 TRIUMpH 프로그램의 전체 결과를 발표하고, 권위 있는 학술지에도 해당 내용을 게재할 계획이다.
곽달원 HK이노엔 대표는 “대한민국 신약 케이캡이 미국에서 우수한 임상시험 결과로 신약 허가 절차를 밟게 돼 기쁘다”며 “세계 시장을 선도하는 글로벌 베스트 인 클래스(Best in class)제품으로써 유럽 수출 및 일본 개발도 적극 추진할 것”이라고 말했다.
◇SK바이오팜, ‘알파핵종’ RPT 신약 美 FDA 임상 1상 승인
SK바이오팜은 방사성의약품(RPT) 신약 치료제 ‘SKL35501’과 영상진단제 ‘SKL35502’에 대해 미국 FDA로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았다고 밝혔다.
이번 승인은 알파핵종 기반 RPT 분야에서 국내 기업이 FDA로부터 임상 1상 IND 승인을 획득한 첫 사례로 평가받는다. 특히, 풀라이프 테크놀로지스(Full-Life Technologies)로부터 해당 파이프라인 도입 이후 약 1년 반 만에 글로벌 임상 단계에 진입하며 SK바이오팜의 RPT 개발 역량을 입증했다.
SK바이오팜은 이번 FDA IND 승인을 바탕으로 미국 중심의 글로벌 임상 개발을 추진하는 동시에, 국내 식품의약품안전처에도 동일한 IND를 제출해 심사 절차를 진행하고 있다. 미국과 국내에서 임상 개발을 병행함으로써 글로벌 항암 신약 개발을 보다 속도감 있게 추진해 나간다는 방침이다.
이번 임상 1상은 NTSR1(Neurotensin Receptor 1)을 발현하는 미충족 의료 수요가 높은 암종의 진행성 고형암 환자를 대상으로 한다. 한국과 미국 내 다기관에서 진행되는 오픈라벨(open-label) 방식의 최초 인간 대상(First-in-Human) 임상시험으로, 기존 표준 치료 옵션에 실패했거나 재발하는 환자가 주요 대상이다.
임상은 초기 용량 증량을 통해 안전성과 생물학적 활성 용량 범위를 확인한 뒤, 유효성이 관찰된 암종을 중심으로 임상 프로토콜에 따라 용량 최적화 및 확장 단계로 진행할 계획이다.
‘SKL35501’은 NTSR1과의 높은 결합력을 통해 종양 조직에 대한 표적 정확도를 높이고, 방사성 동위원소인 악티늄-225(225Ac)에서 방출되는 고에너지 알파선을 난치성 및 치료 내성 암세포에 선택적으로 전달하도록 설계됐다. 알파핵종의 짧은 거리에서 높은 에너지를 방출하는 특성을 활용해 높은 세포 사멸효과와 국소적으로 조직 손상을 낮출 수 있을 것으로 기대된다.
또한 SK바이오팜은 영상진단제 ‘SKL35502’를 활용해 NTSR1 발현 환자를 선별한 후 치료제 ‘SKL35501’을 투여하는 테라노스틱스(Theranostics) 임상 전략을 적용한다. 이를 통해 초기 단계부터 치료 반응을 정밀하게 평가하여 임상 효율성을 높이고, 향후 동반 진단 기반의 맞춤형 치료 가능성을 조기에 검증한다는 전략이다.
SK바이오팜은 미국 테라파워(TerraPower), 벨기에 판테라(PanTera), 독일 에커트앤지글러(Eckert & Ziegler) 등 글로벌 방사성 동위원소(Radioisotope, RI) 생산 기업 3곳과 악티늄-225(225Ac) 공급 계약을 체결하며, 파이프라인 도입부터 연구개발, 원료 수급에 이르는 RPT 밸류체인을 순차적으로 구축해 나가고 있다.
이동훈 SK바이오팜 사장은 “이번 FDA IND 승인은 RPT 분야에서 글로벌 임상 개발을 본격화하는 중요한 이정표”라며 “세노바메이트를 중심으로 한 CNS 사업의 안정적인 성장 위에, RPT를 차세대 항암 파이프라인으로 전략적으로 육성하고 AI 기반 연구개발 역량을 결합해 중장기 성장 동력을 체계적으로 확장해 나가겠다”고 말했다.
