(사진=제미나이 생성)
◇이엔셀, 차세대 줄기세포 치료제 ‘EN001’ 임상 1b상 반복투여 성공
이엔셀은 차세대 줄기세포 치료제 EN001이 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자 대상 임상 1b상 반복투여 임상시험에서 우수한 내약성이 확인됐다고 18일 밝혔다.
이번 결과는 단순히 증상을 완화하는 수준을 넘어, 질병의 근본 기전에 직접 개입해 진행을 늦추거나 회복시키는 근본적 치료제(DMOD)로서의 혁신적 가치를 과학적으로 증명했다는 점에서 의미가 있다.
이번 임상 성공은 전 세계적으로 승인된 치료제가 전무한 CMT1A 분야에서, 질병의 근본 기전에 직접 개입하는 ‘퍼스트 인 클래스’(First-in-class, 혁신 신약) 탄생의 결정적 근거를 마련한 것으로 평가받는다.
이엔셀의 EN001이 기록한 유효성 수치는 글로벌 시장에서 개발 중인 기존 약물 및 질환의 자연적 경과와 비교했을 때 독보적인 우월성을 나타냈다. 과거 글로벌 시장에서 주목받았던 PXT3003 복합제의 임상 2상 결과(24주 기준 약 -0.6점 개선)와 비교할 때, EN001의 저용량군은 약 15배(-9점 개선), 고용량군은 약 6배(-3점 개선) 이상의 압도적인 지표 개선을 기록했다.
질환 중증도를 나타내는 CMTNSv2 점수는 낮아질수록 환자의 상태가 정상에 가까운 것을 의미하며, 이번 임상 결과는 EN001이 환자의 신경 기능을 실질적으로 회복시키고 있음을 데이터로 입증한 것이다.
특히 CMT1A가 매년 자연적으로 0.16~0.68점씩 지표가 악화되는 난치성 질환임을 고려하면, EN001은 단순히 악화 속도를 늦추는 수준을 넘어 점수를 대폭 낮춤으로써 신경 기능을 개선하는 진정한 의미의 DMOD임을 입증했다. 또 소규모 환경임에도 유효성 평가에서 p=0.0088을 기록하며, 당초 임상 설계 시 가정했던 효과 크기를 수배 이상 상회하는 확실한 약효를 증명했다.
안전성 측면에서도 탁월한 성과를 거뒀다. 고용량 투여군에서 용량제한독성(DLT)이 단 한 건도 발생하지 않아 최상의 내약성을 확인했다. 약물이상반응(ADR) 또한 모두 경증(등급 1~2) 수준으로 임상 기간 내에 전원 회복됐다. 이엔셀은 이러한 안전성 프로파일을 바탕으로, 이미 설계가 완료된 임상 2a상(무작위배정, 이중눈가림, 위약대조)에 즉시 진입해 상업화 데이터를 완성할 방침이다.
이엔셀 관계자는 “이번 임상 1b상 반복투여 성공은 EN001이 글로벌 시장에서 가장 희소성 있는 혁신 DMOD 신약이 될 수 있음을 입증한 것”이라며 “압도적인 유효성 시그널을 바탕으로 글로벌 파트너링 및 후속 임상 준비에 전력을 다해 기업 가치를 극대화하겠다”고 말했다.
◇HLB이노베이션 ‘SynKIR-310’, 전임상서 100% 생존율 확인
HLB이노베이션 미국 자회사인 베리스모 테라퓨틱스는 개발 중인 혈액암 대상 키메릭 항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘SynKIR-310’이 기존 허가된 CD19 CAR-T 치료제 대비 우수한 항종양 효과를 보였다고 밝혔다.
17일(현지시간) 공개된 미국암연구학회(AACR 2026) 초록에 따르면, 사람 유래 림프종 암세포를 이식한 동물 모델(NSG 마우스)에서 기존 CD28 기반 CAR-T(악시캅타진 실로류셀) 및 4-1BB 기반 CAR-T(티사젠렉류셀)과의 비교 연구에서 우수한 항종양 효과와 낮은 사이토카인 프로파일을 확인했다.
SynKIR-310은 기존 ‘단일 체인’ CAR-T와 달리 항원 인식과 활성화 신호를 분리한 ‘멀티 체인’ KIR 기반 수용체 구조를 적용해 과도한 사이토카인 분비와 비표적 반응 가능성을 낮춘 차세대 CAR-T 치료제다. CD19를 표적으로 하는 자가 유래 T세포 치료제로, 기존 CD19 CAR-T 치료제가 FMC63를 사용하는 것과 달리 베리스모는 자체 개발한 바인더 ‘DS191’을 적용했다.
전임상 결과, SynKIR-310은 비교군 중 유일하게 100% 생존율을 기록했다. 4-1BB 기반 CAR-T는 SynKIR-310과 유사한 항종양 효과와 생존율 개선을 보였으나, CD28 기반 CAR-T는 T세포 지속성이 유사함에도 불구하고 대조군 대비 유의미한 효과를 나타내지 못했다.
또한 사이토카인 분석에서는 SynKIR-310과 4-1BB 기반 CAR-T가 안정적인 수준을 유지한 반면, CD28 기반 CAR-T는 초기와 후기 모두에서 사이토카인이 과도하게 증가했다. 초기 IL-2는 약 11배 높았고, 후기에는 IFNγ와 TNFα가 각각 11배와 9배 증가했음에도 종양 제어 효과는 제한적이었다.
SynKIR-310은 CD28 기반 CAR-T 대비 유의미하게 우수한 종양 제어 효과를 보였으며, 동시에 사이토카인 생성은 더 낮았다. 이 같은 결과는 SynKIR-310이 기존 CAR-T 대비 개선된 효능과 안전성 프로파일을 확보할 가능성을 보여준다.
현재 SynKIR-310은 재발·불응성 B세포 비호지킨 림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 미국 다기관 임상 1상이 진행 중이다.
베리스모 테라퓨틱스의 최고과학책임자(CSO) 겸 최고운영책임자(COO)인 로라 A. 존슨(Laura A. Johnson) 박사는 “AACR 2026 발표는 기존 단일체인 CAR-T의 한계를 넘어, 보다 자연스러운 면역세포 구조를 기반으로 한 멀티체인 KIR-CAR 기술의 임상적 가능성을 입증하는 중요한 전환점”이라고 말했다.
◇메드팩토, 백토서팁 대장암 삼제병용 전임상서 종양억제율 86%
혁신신약 개발기업 메드팩토(김성진 대표)는 기존 항암제 병용요법 대비 종양억제율을 2배가량 향상시킨 전임상 연구 성과를 발표한다.
메드팩토는 오는 4월 17~22일 미국 샌디에이고에서 열리는 ‘2026 미국암연구학회 연례 학술대회’(AACR 2026)에서 항암제 후보물질 ‘백토서팁’의 대장암 삼제 병용요법 연구 성과를 공개한다고 18일 밝혔다.
이번에 발표되는 연구 결과는 대장암 대부분을 차지하나 면역항암제 효과가 거의 없는 MSS(현미부수체 안정형) 환자와 유사한 동물모델에 백토서팁과 Anti–PD-1 계열 항암제, VEGF 억제제 등 3가지 약물을 동시 투약한 것이다.
투약 후 29일 관찰 결과 백토서팁 삼제 병용요법의 종양성장억제율(TGI)은 86%를 기록, 안티 PD-1 계열 항암제 단독 17%, VEGF 억제제 단독 10%, 안티 PD-1 계열 항암제 및 VEGF 억제제 병용 41% 대비 월등한 결과를 보였다. 또한 기존 면역항암요법으로는 0%에 가까웠던 완전관해(CR)율도 백토서팁 삼제 병용에서는 20~33%에 이르는 것으로 나타났다.
메드팩토는 이번 연구에서 병변에 대한 RNA시퀀싱 결과, 삼제 병용요법의 T세포와 M1 대식세포 등 체내 면역세포 활성화율이 다른 병용요법에 비해 3.9~12.6배 높은 것을 확인했다.
이와 함께 삼제 병용에서만 강력하게 억제되는 항종양학적 면역대사저항 관련 핵심 바이오마커(생체표지자)를 규명하기도 했다.
이와 관련, 메드팩토 관계자는 “이번 연구 결과를 바탕으로 안티 PD-1 항암제, VEGF 억제제를 보유한 해외 제약사와 공동연구 협의를 진행하고 있다”며 “반응률이 낮은 종양에서 바이오마커 기반 치료가 가장 효과적인 전략이라는 것을 증명한 셈”이라고 말했다.
