(사진=AI 생성)
◇올릭스, TfR 타깃 siRNA 전임상 성과 확보
올릭스는 프랑스 소재 바이오 기업 벡트-호러스(Vect-Horus)와의 공동연구를 통해 혈뇌장벽(BBB) 셔틀 플랫폼이 적용된 TfR 타깃 siRNA 물질에서 유의미한 전임상 데이터를 확보했다고 12일 밝혔다.
이번 성과는 양사가 체결한 ‘물질이전 및 평가 계약(MTEA)’에 기반한 연구 결과로, 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발의 임상 진입을 위한 사전 유효성 근거를 한층 강화했다는 점에서 의미가 있다.
앞서 올릭스와 벡트-호러스는 벡트-호러스의 BBB 셔틀 플랫폼 ‘VECTrans’와 올릭스의 siRNA 결합체를 활용해 CNS 전달 효능, 표적 유전자 발현 억제 효과, 주요 장기에서의 체내 분포를 종합적으로 평가하기 위한 공동연구에 착수한 바 있다.
올릭스는 해당 BBB 셔틀-siRNA 물질이 정맥주사(IV) 및 피하주사(SC)를 통해서도 우수한 BBB 전달 가능성을 나타내는 것을 확인했다. 특히 뇌실내투여(ICV)에서 활용되는 유효 용량 수준에 상응하는 조건에서도 전신 투여 기반의 뇌 전달이 양호하게 관찰돼, CNS 질환 치료제 개발에서 비침습적 투여 접근의 가능성을 보여줬다.
아울러 해당 물질은 표적 유전자 억제(target knockdown, KD) 측면에서도 업계 수준을 상회하는 결과를 나타냈다. 이는 BBB 통과 여부를 넘어 실제 뇌 조직 내에서 치료기전과 직결되는 약효 지표를 확인한 것으로, 임상 진입을 위한 전임상 유효성을 뒷받침하는 성과로 해석된다.
올릭스 관계자는 “정맥주사와 피하주사와 같은 전신 투여만으로도 BBB를 효과적으로 통과해 표적 유전자를 억제할 수 있는 가능성을 확인했다는 점에서, 침습적 투여에 의존하던 기존 접근의 한계를 보완하고 환자 편의성을 높이는 새로운 CNS 질환 치료 옵션으로 이어질 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
◇펩트론, 월 1회 세마글루타이드 비임상·성인 대상 연구 결과 발표
펩트론은 개발 중인 세마글루타이드(Semaglutide) 기반 1개월 지속형 당뇨·비만 치료제 후보물질 ‘PT403’의 비임상 및 안전성·내약성 연구 결과를 미국당뇨병학회(ADA 2026) 연례학술대회에서 발표했다고 밝혔다.
ADA는 당뇨병, 비만, 대사질환 등의 분야에서 글로벌 영향력을 가진 세계 최대 규모의 학술대회다. 전 세계 당뇨병 분야 연구자와 의료진, 제약기업들이 참여하는 가운데 올해는 6월 5일부터 8일까지(현지시간) 미국 뉴올리언스에서 개최됐다.
PT403은 GLP-1 수용체 작용제(GLP-1RA)인 세마글루타이드에 펩트론의 독자적인 약물전달 플랫폼 ‘스마트데포(SmartDepot)’ 기술을 적용한 월 1회 투여 서방형 주사제다. 스마트데포는 생체 분해성 고분자를 활용해 약물을 체내에서 서서히 방출하는 약물전달 플랫폼으로, 기존 주사제 대비 투약 간격을 크게 연장할 수 있는 것이 특징이다.
펩트론에 따르면 고지방식으로 비만을 유도한 마우스 모델에서 PT403과 기존 세마글루타이드 제제를 비교 평가한 결과, PT403 2주 및 3주 간격 투여군은 4주 시점에서 약 30% 수준의 체중감소를 나타냈다. 반면 비교군인 세마글루타이드 일일 및 3일 간격 투여군은 동일 수준의 체중 감소에 도달하지 못했다.
또 건강한 성인 16명을 대상으로 수행된 안전성 및 내약성 평가에서 PT403 단회 투여군은 기존 주 1회 세마글루타이드 투여군 대비 구토 및 메스꺼움 증상이 관찰되지 않았으며, 주요 이상반응은 경미한 주사부위 반응 및 식욕 감소 수준으로 확인됐다. PT403 투여군은 치료적 중재가 필요한 이상약물반응 비율이 낮아 전반적으로 우수한 내약성을 나타냈다.
펩트론 관계자는 "이번 연구를 통해 PT403의 지속적인 체중 감소 효과와 우수한 안전성 및 위장관 내약성을 확인했다"며 "향후 임상개발을 통해 스마트데포 기반의 월 1회 장기지속형 비만·당뇨 치료제로서 경쟁력을 확보해 나갈 계획"이라고 말했다.
◇HK이노엔 GLP-1 신약, 세마글루타이드 직접 비교 임상서 우월성 확인
HK이노엔은 중국 파트너사 사이윈드 바이오사이언스(SCIWIND BIOSCIENCES CO., LTD. 이하 ‘사이윈드’)가 지난 5일부터 8일(현지시간) 미국 뉴올리언스에서 열린 ‘2026 미국당뇨병학회(ADA)’에서 GLP-1 계열 비만치료제 에크노글루타이드(Ecnoglutide)의 직접 비교 임상 2상 결과를 발표했다고 9일 밝혔다.
에크노글루타이드는 세계 최초 cAMP(고리형 아데노신 일인산) 편향 GLP-1 수용체 작용제 계열 약물로, 신호 전달 선택성을 높여 효과와 안전성을 확보한 것이 특징이다. HK이노엔이 2024년 도입해 비만치료제와 당뇨치료제로 국내 임상 3상을 진행하고 있다.
이번 연구는 에크노글루타이드와 세마글루타이드(Semaglutide)를 직접 비교한 임상시험으로 체중 감소 효과 및 주요 대사 지표에서 에크노글루타이드의 임상적 우월성을 확인했다. 중국 내 17개 연구 센터에서 비만 성인 환자 163명을 대상으로 진행됐으며, 참가자들은 1대1 비율로 무작위 배정돼 2.4㎎의 동일한 유지 용량으로 에크노글루타이드 또는 세마글루타이드를 주 1회 피하주사 투여받았다.
연구 결과, 에크노글루타이드는 투여 20주 차에 세마글루타이드보다 더 뚜렷한 체중 감량 효과를 보였다. 평균 체중 감소율은 세마글루타이드 대비 35% 높았으며, 체중이 10% 이상 감량된 환자의 비율은 두 배 수준으로 높았다. 기저치 대비 최소제곱평균 체중 변화율은 에크노글루타이드 투여군에서 -12.8%, 세마글루타이드 투여군에서 -9.5%였으며(P<0.0001), 체중이 10% 이상 감소한 참가자의 비율은 에크노글루타이드 투여군에서 74%, 세마글루타이드 투여군에서 40%로(P<0.001) 나타났다.
에크노글루타이드는 세마글루타이드 대비 허리둘레 감소에서 더 우수한 효과를 보였다. 20주 차 기준치 대비 에크노글루타이드 투여군은 평균 10.5㎝, 세마글루타이드 투여군은 평균 8.7㎝ 감소를 보여(P<0.05), 에크노글루타이드에서 20% 더 큰 감소 효과를 확인했으며, 팔둘레와 목둘레를 포함한 다른 신체 측정치에서도 세마글루타이드보다 우수한 개선 효과를 보였다.
또한 에크노글루타이드는 기존 GLP-1 계열 치료제 대비 위장관 부작용 측면에서 우수한 내약성을 보이며 강력한 체중 감소 효과와 안전성을 동시에 확보했다. 기존 치료제가 체중 감량 신호 전달을 위해 모든 경로를 활성화하는 것과 달리, 에크노글루타이드는 cAMP 편향 설계를 통해 신호 전달 선택성을 높여 효과는 극대화하면서도 부작용 관련 신호는 최소화하는 방향으로 설계됐다.
곽달원 HK이노엔 대표는 “이번 발표를 통해 에크노글루타이드의 잠재력과 가능성을 다시 한 번 확인할 수 있었다”며 “국내 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 최선을 다하겠다”고 전했다.
◇라파스, ‘알러지 비염 면역치료 마이크로니들패치’ 1상 결과 발표
라파스는 오는 6월 12일부터 15일까지 튀르키예 이스탄불에서 개최되는 ‘2026 유럽 알레르기임상면역학회(EAACI) 연례 학술대회’에 참가해 임상 1상 최종 결과를 발표했다.
이번에 발표된 임상 1상 결과는 총 54명의 피험자를 대상으로 16주 동안 시험약과 위약을 투여해 도출된 데이터다. 평가 결과, 발생한 모든 이상반응은 경증(Grade 1) 수준이었으며 중대한 이상반응(SAE)은 한 건도 보고되지 않아 전반적인 안전성과 내약성을 입증했다. 특히 특정 용량군에서는 위약군 대비 항원 특이적 면역글로불린(sIgG4 및 sIgE) 수치가 통계적으로 유의하게 상승하며 실질적인 면역 반응 유도 가능성을 확인했다.
라파스의 ‘DF19001’은 기존 주사제 대비 10분의1 수준의 극소 용량만으로도 동등한 면역 활성 효과를 낸다. 이는 랑게르한스 세포 등 수많은 면역세포가 밀집해 있는 피부 표피 및 진피층에 항원을 직접 전달해 더욱 빠르고 강력한 면역 반응을 유도하기 때문이다. 이러한 피부 표적 면역 유도 기전은 알레르기 치료뿐만 아니라, 독감이나 코로나19 등 각종 바이러스 백신 개발에도 동일하게 적용될 수 있다. 마이크로니들 플랫폼을 백신에 적용할 경우 투여 시의 통증을 없애고 기존 주사제 특유의 부작용(아나필락시스 쇼크 등)을 최소화할 수 있으며, 상온 보관이 가능해 콜드체인(저온 유통) 시스템의 한계까지 극복할 수 있다.
성공적인 1상 결과를 바탕으로 라파스는 지난 5월 식품의약품안전처에 임상 2b·3상 시험계획(IND)을 통합 신청했다. 2상과 3상을 단절 없이 연속으로 진행하는 ‘심리스(Seamless)’ 디자인으로, 전체 개발 기간을 대폭 단축하고 상용화에 속도를 낸다는 전략이다.
라파스 관계자는 “세계 최고 권위의 EAACI 학회에서 DF19001의 임상 1상 결과를 구두 발표하게 된 것은 라파스의 독자적인 용해성 마이크로니들 기술력이 글로벌 의학계에서 혁신적인 면역 전달 플랫폼으로 인정받았다는 의미”라고 밝혔다.
◇온코닉테라퓨틱스 ‘자큐보’, 멕시코 신약허가신청 완료
온코닉테라퓨틱스는 자체 개발 신약 자큐보(성분명 자스타프라잔)가 멕시코에서 미란성 위식도역류질환(GERD) 신약허가신청을 마쳤다고 9일 밝혔다.
멕시코는 매운 음식과 커피 등을 즐기는 식습관으로 인해 위식도역류질환 유병률이 높아지고 있어 글로벌 미란성 위식도역류질환 시장 가운데서도 높은 성장 잠재력을 보유한 시장으로 평가 받는다. 특히 멕시코는 브라질과 함께 중남미 시장을 대표하는 국가로, 멕시코로의 진출은 중남미 진출의 교두보로서 인식돼 왔다.
이번 멕시코 신약허가신청(NDA)은 멕시코 파트너사인 라보라토리 샌퍼(Laboratorios Sanfer)를 통해 새로 도입되는 신속심사제도(abbreviated pathway)로 진행돼 기존 심사 기간보다 단축될 것으로 기대되고 있다.
라보라토리 샌퍼는 1941년에 설립된 회사로, 멕시코 전문의약품 매출 및 점유율 1위를 차지하고 있다. 또한 멕시코 포함 중남미 지역 총 19개 국가에 지사를 보유하고 있어 중남미 내 입지가 탄탄한 회사로 알려져 있다. 온코닉테라퓨틱스는 지난 2024년 라보라토리 샌퍼와의 기술이전계약을 통해 멕시코를 비롯해 아르헨티나, 칠레, 콜롬비아 등 중남미 총 19개국에 진출했으며, 현재는 멕시코를 시작으로 나머지 18개국도 허가 신청 절차를 준비하고 있다.
온코닉테라퓨틱스는 이번 허가 신청 및 제품 출시에 따른 추가적인 마일스톤 수령이 올해 매출과 영업이익 확보에 기여할 것으로 기대하고 있다. 멕시코에서 상업화 단계가 가까워진 만큼 향후 중국, 인도, 중남미로 이어지는 40조원 규모의 위식도역류질환 글로벌 시장에서도 본격적인 로열티 수취로 인한 실적 기여도 예측된다.
온코닉테라퓨틱스 관계자는 “자큐보는 국내에서 가장 빠르게 성장하고 있는 위식도역류질환 치료제로, 출시 2년만에 1천억 원 처방 고지를 앞두고 있다”며 “해외 주요 시장에서도 개발 및 상업화 성과가 가속화되고 있는 만큼 국산 오리지널 신약으로 글로벌 성공 신화를 이어갈 수 있도록 더욱 노력하겠다”고 밝혔다.
