(사진=AI 생성)
◇보건복지부, 자가면역세포 활용 첨단재생의료위험도 저위험으로 조정
보건복지부는 지난 26일 자가 NK세포 등 자가 면역세포를 활용한 첨단재생의료 위험도를 기존 중위험에서 저위험으로 조정했다. 이에 따라 의료진은 약 2~3년이 소요되는 선행 첨단재생의료 임상 연구 없이도 치료 계획을 신청할 수 있게 됐다.
첨단재생의료 위험도는 첨단재생바이오법 제2조와 첨단재생바이오법 시행령 제4조 등에 규정돼 있다. 위험도는 크게 고위험, 중위험, 저위험으로 나뉜다.
사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상 연구 및 치료는 고위험, 사람의 생명 및 건강에 부정적인 영향을 미칠 우려가 있어 상당한 주의를 요하는 임상 연구 및 치료는 중위험, 사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 잘 알려져 있고 그 위험도가 미미한 임상 연구 및 치료는 저위험으로 구분된다.
중위험이던 치료제가 저위험으로 조정됐을 때 가장 중요한 포인트로 선행 임상연구 요건 면제가 꼽힌다. 중위험의 경우 임상 연구를 통해 먼저 안전성과 유효성 데이터를 확보하고 이를 바탕으로 치료계획 심의를 거쳐 치료에 사용할 수 있다. 즉 임상 연구 등을 통해 안전성과 유효성 근거가 축적된 치료에 대해서만 심의를 거쳐 환자에게 치료를 제공하는 것이다.
반면 저위험은 임상 연구 단계를 건너뛰고 곧바로 치료계획 심의를 거쳐 치료로 직행할 수 있다. 이에 따라 NK세포 등 자가 면역세포를 활용한 첨단재생의료는 2~3년 가량의 이득을 보게 됐다. 또 첨단재생의료 임상 연구를 진행해 유효성과 안전성을 입증 받으면 첨단재생의료 치료 신청이 가능하며 이에 대한 비용 청구가 가능하다. 임상 비용을 전적으로 부담해야 하는 임상시험과는 달리 치료 비용을 통해 매출이 발생한다.
정부는 NK세포 등 자가 면역세포를 활용한 첨단재생의료 절차를 간소화하면서도 안전관리 기준은 유지했다. 저위험으로 조정되더라도 배양된 자가 면역세포는 기술의 전문성과 품질·안전성을 고려해 첨단바이오의약품 제조업 허가를 받은 세포처리시설에서 제조·공급받아 사용하도록 했다.
◇박셀바이오, 최대 수혜 기대감
이번 위험도 조정에 따라, 희귀·난치질환 환자의 치료 접근성이 향상되는 것 뿐 아니라 NK세포 기반 첨단재생의료 치료도 한층 활성화될 것으로 기대된다. 바이오업계에서는 일본 등 해외에서 NK세포 치료를 받던 환자의 국내 치료 수요를 확대하는 계기가 될 수 있다는 전망도 나온다.
바이오업계에서는 이러한 제도 변화가 세포 제조 역량을 갖춘 기업들의 역할을 더욱 확대할 것으로 보고 있다. 수혜 기업 중 하나로 항암면역치료제를 개발하고 있는 박셀바이오가 꼽힌다.
박셀바이오는 진행성 간세포암 대상 자가유래 NK세포 기반 치료제 VCB-1102를 개발해 임상 2a상에서 객관적 반응률(ORR) 68.75%, 질병조절률(DCR) 100%, 전체생존기간 중앙값(mOS) 24.05개월의 획기적인 연구 결과를 얻었다.
2024년 최신 GMP 생산시설을 확대 구축한 데 이어 2025년 첨단바이오의약품 제조업 허가를 획득하며 첨단재생의료에 필요한 NK세포 제조·공급 체계를 구축했다. 이에 따라 의료기관과 연계한 첨단재생의료 치료 및 위탁생산(CDMO) 기반도 확보했다.
박셀바이오는 간세포암에서 확보한 임상 경험을 바탕으로 소세포폐암과 췌장암으로 적응증 확대에도 나서고 있다. 업계에서는 이번 위험도 조정이 향후 NK세포 기반 첨단재생의료의 실제 치료 적용 가속과 적응증 확장에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 전망하고 있다.
이어 지씨셀(144510)(GC셀), 차바이오텍(085660) 등 면역세포치료 및 첨단재생의료 분야 기업들도 제도 개선의 수혜가 기대된다. 이들 중에서도 NK세포 임상 경험과 첨단바이오의약품 제조업 허가, 첨단재생의료 연구를 모두 갖춘 박셀바이오가 이번 제도 변화와 가장 직접적인 연관성을 가진 기업 가운데 하나로 평가받는다.
바이오업계 관계자는 “이번 위험도 조정은 환자의 치료 접근성을 높이는 동시에 국내 첨단재생의료 산업의 사업화 기반을 확대하는 정책”이라며 “특히 세포 제조 역량을 확보한 기업과 의료기관 간 협력이 더욱 활발해질 가능성이 있다”고 말했다.
