페니트리움바이오는 난치성 고형암 후보물질 ‘페니트리움’(Penetrium)의 미국 임상 2상 진입을 위한 임상시험계획(IND) 제출을 정식 준비하고 있다고 14일 밝혔다. 이번 미국 임상은 페니트리움과 동일한 제형에서 이미 검증 완료된 인체 안전성 자료를 근거로 설계됐다.
(사진=페니트리움바이오사이언스)
미국 임상은 이처럼 축적된 안전성 원천 자료를 핵심 근거로 삼았다. 초기 안전성 확인 단계를 축소하는 대신 항암 환자를 대상으로 실질적인 치료 유효성을 확인하는 2상 단계로 임상 프로토콜을 짰다.
다만 초기 환자군을 대상으로 면역항암제 등 병용 투여에 따른 안전성을 단계적으로 확인하는 안전장치도 병행한다. 항암 적응증에서의 최종 적정 용량은 현재 국내에서 순항 중인 임상 1상을 통해 확정한다. 미국과 한국 임상은 각국 규제 환경과 임상 목적에 맞춘 병행 개발 구조를 따른다.
미국 식품의약국(FDA)의 임상시험계획 신청 절차는 임상 시작 단계를 일률적으로 제한하지 않는다. 신청 기업이 신뢰도 높은 비임상 자료, 인체 투여 경험, 독성 및 안전성 데이터, 제조품질관리(CMC) 자료를 과학적으로 입증하면 검토 후 곧바로 2상 진입을 승인한다. 회사는 확보된 데이터를 근거로 2상 프로토콜을 포함한 임상시험계획을 제출할 예정이다. 임상 개시 여부는 FDA의 최종 검토를 통해 확정된다.
이번 임상 설계는 FDA 인허가 업무를 전문적으로 수행하는 현지 임상시험수탁기관(CRO·씨알오)과 김택성 미국사업 총괄 사장이 이끄는 임상 태스크포스(TF·티에프)의 철저한 사전 검토를 거쳤다. 고형암 바스켓(Basket) 임상 설계 경험을 다수 보유한 미국 캘리포니아대 샌디에이고(UCSD·유씨에스디)의 샌딥 파텔 교수가 총괄 책임연구자(CI)로 참여했다. 파텔 교수는 대상 암종, 환자 선정 기준, 안전성·유효성 평가 세부 방안을 정교하게 설계하고 있다.
조원동 페니트리움바이오 회장은 “미국 임상 2상 추진은 필수적인 안전성 검증 절차를 우회하거나 임상 단계를 임의로 생략하는 변칙이 아니다”라며 “이미 확보된 대규모 인체 투여 자료를 기반으로 미국 현지 전문가들의 철저한 기획 및 검증 절차를 거쳐 도출해 낸 정당한 개발 전략”이라고 설명했다.
이어 “최종 임상 개시 여부는 규제기관의 공식 검토를 통해 결정된다”며 “임상시험계획 제출 및 결과 등 주요 진행 상황을 확인된 사실에 근거해 시장에 투명하게 공개하겠다”고 덧붙였다.
