[이데일리 김새미 기자] JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’가 일본 시판 후 조사(PMS) 3년 추적 결과, 수술 환자 30명에서 혈전 이상반응이 한 건도 발생하지 않았다.

JW중외제약(001060)은 헴리브라의 일본 내 PMS 최종 분석 결과가 국제 학술지 ‘헤모필리아’(Haemophilia)에 게재됐다고 25일 밝혔다.

헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 2025년 10월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다.

미도리 시마(Midori Shima) 나라의과대학 교수 연구팀은 2018년 5월부터 2023년 1월까지 일본 내 항체 보유 선천성 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 장기 안전성과 유효성을 평가했다. 연구팀은 전체 투약군인 안전성 분석군(134명)과 신규 투약자로 구성된 유효성 분석군(101명)을 설정해 최장 3년간 모니터링을 진행했다. 조사 대상 중 116명(86.6%)이 중증 환자였으며 연령대는 0세 영유아부터 78세 고령자까지 포함됐다.

안전성 평가 결과 안전성 분석군 134명 중 122명(91%)에게서는 약물이상반응(ADR)이 나타나지 않았다. 조사 기간 중 인공관절 수술 등 고난도 수술을 포함해 총 30명의 환자가 수술을 받았다. 지혈을 위해 우회인자제제(BPA) 등 지혈제를 병용한 상황에서도 혈전색전증(TE)이나 혈전성 미세혈관병증(TMA)이 발생하지 않았다.

JW중외제약 관계자는 "이는 가이드라인에 따른 지혈제 병용 시 실제 임상 현장에서도 혈전성 이상반응 위험 없이 안전한 수술이 가능함을 시사한다"고 설명했다.

출혈 예방 효과 측면에서는 유효성 분석군의 치료가 필요한 연간 출혈률(ABR) 중앙값이 1.3회를 기록하며 안정적인 수치를 보였다. 또한 전체 환자 중 53명(39.6%)은 투약 기간 단 한 번의 출혈도 경험하지 않은 ‘무출혈’(Zero Bleed) 상태를 유지한 것으로 나타났다.

JW중외제약 관계자는 “이번 연구 결과는 한국인과 유전적 소인이 유사한 아시아인을 대상으로 수술 등의 고위험 상황에서도 헴리브라의 장기 안전성을 입증한 사례”라고 말했다.