메드팩토는 개발 초기부터 발목을 잡았던 재무적 불확실성도 해소했다. 지난해 매출액 39억원을 기록하며 코스닥 상장 유지 조건인 30억원을 넘겼다. 자기자본 역시 460억원으로 관리종목 지정 우려를 털어냈다. 든든한 실탄을 확보한 메드팩토는 올해부터 백토서팁의 임상 가속화와 차세대 신약 후보물질의 글로벌 기술이전(L/O)에 전사적 역량을 쏟아붓는다.
백토서팁 삼제병용과 타 요법의 대장암 종양억제율 비교 (AACR 2026, 자료=메드팩토)
◇메드팩토 백토서팁, 객관적 반응률 35% 달성...상세 지표 보니
메드팩토의 기술력을 보여주는 지표로 희귀암인 골육종 임상이 꼽힌다. 화학항암제 외에 마땅한 표준 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 극심한 분야에서 백토서팁은 전례 없는 성과를 냈다는 평가가 제기된다.
메드팩토가 지난해 11월 면역항암학회(SITC 2025)에서 발표한 재발성·불응성 골육종 임상 1b상에서 백토서팁 단독 투여를 받은 환자 11명 중 1명에게서 종양이 완전히 사라지는 완전관해(CR)가 확인됐다. 3차례 이상 재발을 거듭한 말기 환자에게서 완전관해가 나타난 것은 전 세계적으로도 극히 드문 이례적 사례로 여겨진다. 이와 함께 부분관해(PR) 3명이 추가로 확인됐다. 객관적 반응률(ORR)은 36.4%(35% 이상)에 달했다.
효능의 깊이와 지속성도 우수했다. 중간 용량 이상 투여군에서는 부분관해(PR) 달성률이 50%까지 상승했다. 12개월 이상 무진행생존율(PFS)도 33%를 기록했다. 더욱 고무적인 것은 심각한 부작용을 의미하는 용량제한독성(DLT)이 단 한 건도 발생하지 않았다는 점이다. 이는 메드팩토가 종양미세환경(TME) 내의 전환성장인자-베타(TGF-β) 수치를 정밀하게 감소시키는 핵심 바이오마커 기반의 표적 치료를 성공적으로 구현했음을 뜻한다.
이러한 혁신적인 성과를 인정받아 해당 초록은 SITC의 최신초록(LBA) 트랙에 선정되기도 했다. 백토서팁은 현재 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 완료받아 조기 허가의 길을 열어뒀다. 백토서팁은 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인까지 획득했다.
메드팩토 관계자는 "이번 연구 결과를 바탕으로 Anti–PD-1 항암제, VEGF 억제제를 보유한 해외 제약사와 공동연구 협의를 진행하고 있다"며 "반응률이 낮은 종양에서 바이오마커 기반 치료가 가장 효과적인 전략이라는 것을 증명한 셈"이라고 말했다．
글로벌 빅파마들과 메드팩토의 TGF-β 객관적 반응률(ORR) 비교표 (자료=각사, 퍼플릭시티 재구성)
◇차세대 무기 MP010 출격 대기… 2026년 파트너십 골든타임
TGF-β란 암세포의 전이를 돕고 면역세포의 접근을 막는 1급 타깃을 말한다. 그러나 TGF-β는 정상 세포의 기능까지 건드려 치명적인 부작용을 일으키는 탓에 글로벌 빅파마들에게 금단의 영역과도 같았다. 앞서 일라이 릴리는 심장 판막 이상과 간독성 문제로 개발을 포기했다. 노바티스 역시 모든 임상을 전면 중단했다. 독일 머크와 글락소스미스클라인(GSK)이 공동 개발한 빈트라푸스 알파 역시 폐암 임상 3상의 벽을 넘지 못했다.
이러한 상황 속에서 메드팩토의 백토서팁의 돋보이는 가장 큰 차별점은 선택적 억제에 있다. 백토서팁은 TGF-β 수용체 중 1형 수용체(ALK5) 키나아제만을 골라서 타깃한다. 종양 주변 미세환경(TME)에서의 억제 선택성을 극대화해 부작용을 원천 차단한 것이다. 골육종 임상에서 독성(DLT)이 전무했던 것이 명백한 증거로 여겨진다.
두 번째 차별점으로 면역항암제 불모지를 뚫어낸 삼제 병용 시너지가 꼽힌다. 메드팩토는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 현미부수체 안정형(MSS) 대장암 동물 모델을 대상으로 한 삼제 병용(백토서팁 + Anti-PD-1 + VEGF 억제제) 데이터를 공개했다.
기존 면역항암제에 전혀 반응하지 않는 악성 종양임에도 불구하고 삼제 병용 투여 결과 종양성장억제율(TGI)은 무려 86%를 기록했다. 기존 Anti-PD-1 단독(17%), VEGF 단독(10%) 투여와는 차원이 다른 수치로 분석된다. 완전관해(CR) 비율 역시 최대 33%까지 나타났다.
마지막 차별점은 무한한 적응증 확장성이다. 백토서팁은 화학, 표적, 면역항암제를 가리지 않고 병용이 가능한 플랫폼적 성격을 띤다. 여기에 EDB-FN과 TGF-β를 동시에 노리는 차세대 이중융합 면역항암제 ‘MP010’과 뼈질환 치료제 ‘MP2021’까지 가세하며 강력한 파이프라인 장벽을 구축했다.
메드팩토는 이러한 임상 데이터를 무기로 글로벌시장 공략 행보를 이어가고 있다. 메드팩토는 JP모건 헬스케어 콘퍼런스를 시작으로 바이오차이나 2026, 이스트웨스트 바이오파마 서밋 등 굵직한 글로벌 무대를 통해 다국적 제약사들과 밀도 높은 기술수출(L/O) 및 공동 임상 협의를 진행하고 있다. 이에 따라 글로벌 빅파마가 실패한 길에서 메드팩토만의 독자적인 생존 전략과 성공 방정식이 완성돼 가고 있다는 평가가 제기된다.
메드팩토 관계자는 "올해 주가 변동성이 높은 것은 외국인 프로그램 매매에 따른 수급 영향으로 보인다"며 "메드팩토의 주요 파이프라인 임상 연구와 상업화 논의는 순조롭게 진행되고 있다"고 설명했다.
