[이데일리 김새미 기자] 이노보테라퓨틱스는 식품의약품안전처로부터 흉터 치료제 ‘INV-001’의 국내 임상 3상 시험계획(IND)을 승인받았다고 22일 밝혔다.

INV-001은 이노보테라퓨틱스의 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘딥제마’(DeepZema®)를 통해 발굴한 약물재창출 기반 신약 후보물질이다. 현재 국소 도포 제형으로 개발되고 있다.

INV-001은 콜라겐 생성에 관여하는 단백질인 HSP47을 저해하는 기전을 갖는다. 이를 통해 과도한 콜라겐 축적과 섬유화를 조절하고 비정상적인 흉터 형성을 줄이는 것을 목표로 한다.

이번 임상 3상 승인은 2024년 8월 국내 임상 2상 완료 이후 이뤄졌다. 임상 2상은 갑상선절제술 후 상처 크기가 3cm 이상인 한국인 환자 77명을 대상으로 진행됐다. 세브란스병원을 포함한 국내 4개 종합병원에서 무작위배정, 위약대조, 이중맹검 방식으로 실시됐다.

1차 유효성 평가변수는 POSAS(Patient and Observer Scar Assessment Scale)였다. POSAS는 환자와 의료진이 흉터의 증상과 외관을 함께 평가하는 흉터 평가척도다.

임상 결과 고용량군(2%)은 투여 12주차에 위약군 대비 24.5%의 흉터 감소 효과를 보였다. 해당 결과는 통계적으로 유의했다(P<0.05, ANCOVA). 저용량군과 고용량군 모두에서 중대한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았다. 안전성과 내약성도 확인됐다.

회사 측은 투여 기간이 길어질수록 위약군 대비 흉터 개선 차이가 점진적으로 커지는 경향도 관찰됐다고 강조했다. 이는 흉터 생성 초기 단계에서 콜라겐 생성을 억제하는 INV-001의 작용기전을 뒷받침하는 결과라는 설명이다.

임상 3상은 국내 다기관, 무작위배정, 위약대조, 이중맹검 방식으로 진행된다. 갑상선절제술 환자 약 252명을 대상으로 INV-001의 유효성과 안전성을 평가할 예정이다. 이번 임상에서도 POSAS를 기반으로 흉터 개선 효과를 확인한다.

박희동 이노보테라퓨틱스 대표는 “이번 3상 승인은 INV-001이 HSP47을 표적으로 하는 흉터 치료 전문의약품으로 개발되는 데 중요한 전환점”이라며 “국내 3상을 성공적으로 완료해 국내외 시장 진출을 추진하겠다”고 말했다.

한편 이노보테라퓨틱스는 코스닥 기술특례상장을 위한 기술성평가를 통과했다. 회사는 연내 상장예비심사를 청구할 계획이다.