이번 특허 등록으로 회사는 한국, 호주, 캐나다에 이어 미국에서도 RZ-003 관련 권리를 확보하게 됐다. 현재 유럽, 일본, 중국 등에서도 특허 심사가 진행 중이다.
RZ-003의 작용기전 (자료=알지노믹스)
RZ-003은 알츠하이머병 위험인자로 알려진 APOE4 유전자를 APOE2 또는 APOE3ch 형태로 교정하는 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 후보물질이다. APOE4는 알츠하이머병 발병 위험을 높이는 유전형으로 알려져 있으며, RZ-003은 질병과 관련된 유전자 발현을 줄이는 동시에 보호 효과가 기대되는 유전자 발현을 유도하도록 설계됐다.
이번 특허는 APOE4 RNA의 특정 부위를 절단하고 치환하는 RNA 치환효소 기술에 대한 물질특허다. 회사에 따르면 치료 유전자 종류나 전달체 방식, DNA·RNA 등 핵산 종류에 제한을 두지 않는 구조로 등록돼 향후 다양한 후속 파이프라인으로 확장할 수 있는 기반이 될 수 있다.
알츠하이머병은 현재 아밀로이드 베타를 표적으로 하는 항체 치료제가 일부 허가를 받았지만, 치료 효과와 안전성 측면에서 한계가 제기되고 있다. 특히 APOE4 유전자 보유 환자에서는 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA) 발생 위험이 상대적으로 높은 것으로 보고되면서 새로운 기전의 치료제 개발이 이어지고 있다.
APOE(Apolipoprotein E)는 지질 대사와 운반에 관여하는 단백질을 만드는 유전자로, APOE4는 알츠하이머병의 대표적인 유전적 위험인자로 알려져 있다. 연구에 따르면 APOE4를 한 개 보유한 경우 알츠하이머병 발병 위험이 증가하며, 두 개를 보유한 경우 위험도가 더욱 높아지는 것으로 보고됐다.
이성욱 알지노믹스 대표이사는 “미국에서 RZ-003의 물질특허를 등록하며 RNA 치환효소 플랫폼의 글로벌 지식재산권 포트폴리오가 한층 강화됐다”며 “앞으로도 주요국 대상 권리 확보와 함께 글로벌 기업들과의 사업화를 적극적으로 추진해 나가겠다”고 말했다.
