[이데일리 김새미 기자] HLB테라퓨틱스(115450)가 신경영양성각막염(NK) 치료제로 개발 중인 ‘RGN-259’의 글로벌 임상 3상 환자 대상 절차를 마쳤다. 데이터 정리와 통계 분석을 거쳐 오는 11월 톱라인 결과를 공개할 예정이다.

HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)가 진행 중인 RGN-259 글로벌 임상 3상(SEER-2)에서 마지막 환자 방문(LPLV)을 완료했다고 26일 밝혔다.

LPLV는 마지막 임상 참여자의 최종 방문과 안전성 평가 등이 끝나는 시점을 뜻한다. 이에 따라 환자를 대상으로 하는 SEER-2 임상 절차는 모두 종료됐으며 향후 데이터 클리닝과 데이터베이스 잠금(DB Lock), 통계 분석 등의 절차가 진행된다.

리젠트리는 환자 등록이 먼저 끝난 임상기관을 중심으로 데이터 수집과 클리닝을 진행해왔다. 임상수탁기관(CRO)이 제시한 데이터 정리·분석 일정을 토대로 오는 11월 중 톱라인 결과를 확인하는 것을 목표로 하고 있다.

SEER-2는 신경영양성각막염 환자를 대상으로 RGN-259의 각막 상처 치유 효과와 안전성을 평가하는 무작위배정·이중눈가림·위약대조 글로벌 임상 3상이다. 미국 41개 병원과 이탈리아·스페인·폴란드 등 유럽 3개국 9개 병원을 포함해 총 50개 의료기관에서 진행됐다.

HLB테라퓨틱스는 지난 7월 SEER-2의 환자 모집을 종료했다. 당시 추가 환자를 모집하지 않아도 임상 결과 도출에 필요한 프로토콜상 요건을 충족할 수 있다고 판단했다. 회사는 마지막 환자의 최종 방문 이후 톱라인 도출까지 약 2~3개월이 걸릴 것으로 예상한 바 있다.

RGN-259는 재생 촉진 단백질인 티모신 베타4(Thymosin Beta 4)를 주성분으로 하는 점안제 형태의 신약 후보물질이다. 각막 상처 치유와 신경 재생 등을 촉진하는 기전을 바탕으로 신경영양성각막염 치료제로 개발되고 있다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신경영양성각막염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다.

RGN-259는 HLB테라퓨틱스가 지트리비앤티 시절부터 안구건조증을 적응증으로 ARISE-1(임상 2b/3상), ARISE-2·3(임상 3상)을 진행해왔던 파이프라인이다. ARISE-3에는 700명의 환자가 참여했지만 1차 평가지표를 충족하지 못했고 일부 2차 평가지표와 하위집단 분석에서 효과 신호를 확인했다. 회사는 현재 안구건조증 적응증에서 추가 임상 3상인 ARISE-4를 준비하고 있다.

신경영양성각막염에서도 이번 SEER-2가 첫 임상 3상은 아니다. 앞서 진행한 SEER-1은 당초 46명 모집을 계획했으나 환자 모집 등의 문제로 18명을 대상으로 조기 종료됐다. 당시 4주 투여 후 각막 상처가 완치된 환자는 RGN-259군 10명 중 6명(60%), 위약군 8명 중 1명(12.5%)이었다. 1차 평가지표가 통계적 유의성을 충족하지 못했다(P=0.0656). 이에 리젠트리는 신경영양성각막염에서 효능을 추가로 검증하기 위해 SEER-2와 SEER-3 임상 3상을 추진해왔다.

신경영양성각막염은 각막 신경 손상으로 각막 감각과 자연적인 치유 능력이 떨어지는 희귀 퇴행성 안과질환이다. 질환이 진행되면 지속적인 각막 상피 결손이나 궤양이 발생할 수 있고 중증에서는 각막 천공이나 시력 손상으로 이어질 수 있다.

HLB테라퓨틱스 관계자는 “이번 LPLV 완료로 SEER-2의 환자 대상 임상 절차를 모두 마치고 결과 도출을 위한 최종 단계에 진입했다”며 “남은 데이터 정리와 분석 작업을 진행해 톱라인 결과를 확인할 계획”이라고 말했다.